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发布时间:2019/06/05作者:admin

世界卫生大会通过《药品市场透明化》决议 将影响未来药品定价

近日,美国FDA批准诺华的脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法Zolgensma上市,为SMA患者和家属带来了曙光,但其以210万美元一针的定价再次刷新了药价记录,成为史上最昂贵的药。

罕见病新药市场小众,但对需要的患者而言又弥足珍贵,用高昂的定价收回研发投入似乎也在情理之中。有观察人士评论认为可以有两种角度看待Zolgensma这样的新药:“这是一个惊人的疗法,只有少数孩子需要它,所以这一两百万根本不值得一提,或者,我们面临着一个局面,生物制药业已经完全转向了罕见病,因为这个市场似乎可以容忍任何价格,而FDA只要求特别少的数据。”[1]

恰逢此时,在刚刚结束的第72届世界卫生大会上,各国代表经过几天焦灼的谈判,终于通过了题为“促进药品、疫苗和其他健康产品市场透明化”的决议,把药品、疫苗等健康产品的市场透明化问题上升政府间讨论的层面。这一决议呼吁各国加强对公众共享有关政府和其他买家购买医疗产品实际价格信息,提高药品专利、临床试验结果以及从实验室到病患整个价值链其他定价决定因素的透明度,还要求WHO秘书处支持实现透明化的工作,并监测透明化对健康产品的可负担性和可获得性的影响,包括对差别定价的影响。

世界卫生大会通过这一决议的目的是为了帮助成员国在采购医药健康产品时明智决策,通过谈判获得可负担的价格,最终扩大人口获得保健产品的机会[2]。这个决议是各国政府及其公共健康系统在药品定价领域一个里程碑文件。

药品市场透明化提案

目前,全球很多国家(包括欧美发达国家)都面临着"药品价格过高、病人买不起药、政府财政也无力负担"的问题。行业和公众都默认一个前提:制药业是一个高技术风险、高投资门槛的行业,但成功率低,监管又严格,需要用药品上市销售后利润来收回研发阶段的巨大投入,包括研发失败的成本,并且创造技术创新的资金来源,否则医药技术创新无以为继。

不过,研发成本的构成和计算方法论以及药品整个价值链上影响定价的其他因素其实并不完全清楚或透明,因此也无法判断某个产品的高昂定价是否真的合理。而且,各国的公共资金对一些医药产品的前期研发以补贴或奖励等形式都有所投入,药品定价过高也限制甚至阻碍了纳税人享受前期研发投入带来的技术成果。

对国家而言,药品市场的透明化有助于政府了解真实的研发成本及定价机制,政府在药品采购或价格谈判中不至于过分被动,当然,药品市场透明化最终也是让患者可以负担得起治病救命的药品。

意大利是这项动议的发起国。意大利在今年2月初致信世卫组织总干事,提议在第72届世界卫生大会议程的“解决药品和疫苗的全球短缺和可及性”这一事项下讨论“提高药品、疫苗和其他健康有关技术的市场透明化”问题,并随信附上了一份决议草案。之后这个决议草案得到其他10个国家(希腊、埃及、马来西亚、葡萄牙、塞尔维亚、斯洛文尼亚等)的支持和联署,于5月20日向世界卫生大会提交。意大利的决议草案希望世卫组织各成员国:

采取措施促进药品和疫苗市场的透明化;

与其他成员国合作制定有关临床试验信息以及药物和疫苗研发成本透明化的最低标准;

要求对以下几方面的信息进行年度报告,以此作为药物和疫苗注册的一个条件:

--销售收入、价格和销量

--营销支出

--研发费用,包括每项临床试验的登记和费用

--与产品有关的赠款、税收抵免或其他公共部门补贴和奖励。

决议草案得到了一些国家的支持,但美国、英国、德国、瑞士、丹麦等国对此持强硬的反对立场。支持提案的国家多为中低收入国家,政府都面临着如何利用有限的公共财政资源解决药品可及性问题,而反对的国家即便同样面临着药价过高、可及性有限的挑战,但多拥有比较发达的制药产业(以至于有国家的参会代表质疑这些反对提案的国家政府究竟是代表产业还是代表人民)。

对药品市场透明化决议的评价

经过支持派和反对派连续多日意见对峙以及在磋商中寻求妥协,决议终于得以通过。就决议内容看,明显比意大利等国希望为制药业创设义务,要求其披露与药品定价有关的各类信息的最初愿景弱化了很多,但这并不影响这个决议开启药品市场透明化讨论的里程碑意义。

透明化决议最大的成果是,各国达成协议“应当采取适当措施公开分享净价信息”。很多国家都关注和期待药品价格的透明化。每个国家的药品市场自然分割,各国对药品上市及使用的监管也加大了流通难度,同一药品在世界不同市场广泛实施着差别定价(或称价格歧视)。不仅如此,不少药企会与政府或大型国际药品采购机构(如联合国儿童基金会、全球基金等)签订保密协议,要求政府或采购方不对外公开双方达成的某药品的价格,这样药企仍可以在其他国家市场保持高价。这种签订价格保密协议的做法很常见,但也存在很多问题,如果不同国家之间共享药品价格信息,当然可以提高政府及药品采购机构的议价能力。药品价格的透明化可以说是药品市场透明化最基本的要求。

决议最大的失利是临床试验费用透明化问题。以美国(健康与公共服务部部长、美国礼来前总裁Alex Azar)为代表的一些国家表示强烈反对,最主要的分歧是究竟披露临床试验的结果和费用,还是仅仅披露临床试验的结果而不披露费用。反对披露临床试验费用的国家认为,就目前实践而言,临床试验的费用依然是制药企业私域管理的事务,是新药研发的重要投资;但支持临床试验结果和费用都披露的国家认为,披露研发费用和研发费用的计算方法有助于政府判断药品价格是否公平,并且可以设计出更优的鼓励创新的制度。

最后通过的决议在有关临床试验费用的公开方面仅仅限于“已经公开的和自愿提供”的费用。即便如此,这个决议至少提出了一直讳莫如深的临床试验费用披露问题,有助于以后的公开讨论以及妥善解决。一旦将来有国家监管机构将临床试验费用作为一项注册的强制披露义务,其他国家的药品监管机构可以根据自身情况学习借鉴,这也有助于推动制药业研发费用的透明化并促进药品合理定价。

这份透明化决议本身并不会直接带来药品降价,但确实揭示了药品市场的信息不对称问题,也触及了制药业的关键痛点。任何好的治理制度都需要信息的透明化,制药业也不应例外。