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发布时间:2019/02/20作者:admin

21个罕见病用药名单正式出炉 一大批药企迎来减税利好

减税罕见病官方名单来了。

一周前(2月11日)的国务院常务会议刚刚宣布,从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

2月16日,相关药品及原料药名单即公布。涉及波生坦片、安立生坦片、麦格司他等。(翻至文后,查看药品详情)

而在前一天(2月15日)国家卫健委已部署建立全国罕见病诊疗协作网,明确将建立畅通完善的协作机制,对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊,提高我国罕见病综合诊疗能力,逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标,并首批公布324家医院作为协作网医院。

这意味着,我国罕见病患者将获得更好的诊疗服务,且药费将进一步降低。这也是国务院自2018年5月1日大幅降低抗癌药关税以来,发放的又一个健康“大礼包”。而随着药品审评审批制度改革的推进,相关药品也将加速在国内上市,承接相关企业和整个行业的利好。

最新数据显示,全世界有近7000种罕见病,影响约1/15的人口。

虽然我国药品审评审批的速度在持续加快,可以看到,2016年1月以来,已有大批罕见病用药进入了“绿色通道”加速上市。但事实上,目前,美国已上市的罕见病用药约400种,其中近一半还没有申报进入中国市场。

也就是说,中国2000多万罕见病患者很大一部分还处于有药用不起,或干脆无药可用的尴尬境地。而在国家上述政策支持下,分析人士认为,2019年,中国罕见病用药市场将大有作为。

国家重视罕见病领域,21药品降税只是开始

毫无疑问,国家对罕见病越来越重视。

在21个罕见病用药及4个原料药大幅降税之前,2019年1月1日起,包括罕见病用药原料药在内的50多种原料药、制剂已实现零关税。青霉胺、利鲁唑、波生坦等即在其中。

更早(2018年6月)国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病目录》,包括121种疾病。

而随着首批罕见病的公示,分析人士认为,专门的罕见病用药目录,相关药品的优先审评审批、进医保等政策也将加快出台。降税只是其中的一小步。

事实上,罕见病用药是世界级难题。

根据WHO(世界卫生组织)的定义,罕见病是发病率在0.65‰-1‰疾病,由于人口基数大,罕见病患者在我国的数量并不小,官方数据已超2000万。

据北京协和医院副院长、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员、中国罕见病联盟副理事长张抒扬介绍,目前全球近7000种罕见病中,只有不到5%有有效的药物治疗。而在我国,不但患者可选药品更少,治疗费用高、大多数药品医保未覆盖等问题,也同样突出。

虽然如此,从市场角度看,罕见病用药市场还是一块大“蛋糕”。

数据显示,2001-2010年间,全球罕见病用药市场增长率达25.8%,而非罕见病用药市场的增长率为20.1%;到2017年,其总额达703亿美元。据行业预估,到2024年,罕见病用药销售额可达2620亿美元,占全球处方药市场的20%。

而我国市场空间更大。CPM数据显示,截至目前,美国已有罕见病用药399种,其中约有160多种我国还没有企业申报。且国内罕见病用药仍以进口为主。

可以看到,95%的罕见病仍没有有效药物,新药研发仍然大有可为,特别是在我国鼓励药械创新等利好政策持续落地的背景下。

324家医院鼎立配合,保障供应、强化考核

罕见病用药利好切实落地,关键还在医院。

根据国家卫健委《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》,首批入选组建罕见病诊疗协作网的324家医院,是经过省级卫健部门推荐及专家研究遴选出来的,具有罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多等特点。

其中,北京协和医院为国家级牵头医院、北大医院等32家省级外牵头医院,北京医院、中日友好医院等291家协作网成员医院

协作网组成后,结合分级诊疗制度要求,协作网医院之间将建立双向转诊、专家巡诊、远程会诊的相关标准和管理制度,以确保协同高效,实现罕见病患者的筛查、诊断、治疗、康复等就医全过程连续诊疗服务。

由于此前我国没有明确的罕见病定义、目录,诊疗过程不尽规范等原因,报道显示,罕见病误诊率一度高达90%。而诊疗协作网及相关机制的健全完善,或可减少误诊率、减轻患者负担。

在罕见病用药使用方面,国家卫健委要求:

1.协作网医院要及时将罕见病用药纳入医院处方集和基本用药供应目录,开展罕见病药品临床监测,按要求做好短缺预警和信息报告。

2.通过加强协作网医院罕见病药品供应目录衔接、药品院际调剂、配送物流延伸等方式,方便罕见病患者就近取药。

同时,鼓励开展罕见病临床诊疗研究和临床试验研究,推进罕见病相关科研项目,促进研究成果转化和适宜技术应用。结合药品上市许可人制度等医药新政,罕见病用药研发利好趋势明显。

对于上述政策落实,国家卫健委要求各省级卫生健康行政部门,强化考核评估。对工作成绩突出的,要及时予以表扬,总结推广有益经验做法;对工作不力的,要求限期整改直至退出协作网。

编辑:Shirley