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发布时间:2019/02/14作者:admin

重磅丨FDA发布2019年基因治疗新政策,“宽进严出”及小机构联合申请政策促进行业健康发展丨

       食品药品管理局局长Scott Gottlieb和生物制品评估研究中心主任 Marks在FDA官网上发布【关于安全有效发展推进细胞和开发的政策声明】,文中提出了对新疗法新药物加速审批和小机构联合临床试验的一系列新政策,旨在从各个角度促进细胞和基因治疗的有序发展并促进目前尚“无药可治”疾病的新药研发和快速上市。


日益增加的细胞和基因治疗临床申请


近年来,FDA见证了细胞和基因治疗相关产品临床试验申请的井喷式增长,新技术新疗法层出不穷,FDA预计未来几年细胞和基因治疗相关产品的批准数量将会继续增加。

目前FDA已有超过800份的基因和细胞治疗相关的临床试验申请,根据FDA预计,到2020年时FDA每年将会收到超过200份基因和细胞治疗相关的临床试验申请。

并且根据目前的管线和临床试验成功率预测,到2025年时,FDA预计每年将审批通过10至20种细胞和基因治疗产品上市。

这也就意味着每10-20个临床试验申请的相关产品将最终有一个上市,FDA认为这反映了细胞及基因治疗技术的转折点即将到来,这种现象和上世纪90年代时抗体药物爆发式发展的情况十分类似,从90年代发展到今天单克隆抗体已经成为了现代医学的主要支柱。

对于基因治疗来说,除去新产品的开发外,对人体安全且有效的病毒载体腺相关病毒AAV的发现及运用是促进其发展的重要助推力。


2019年FDA基因治疗新药政策指引


如今,基因治疗已经展现出彻底治愈传统顽症的潜力。为此,FDA计划在2019年推出新的政策指引来帮助基因治疗未来的快速发展,并对其政策方向给出了几点指引:

1.加速审批并在上市后采取follow-up跟进政策

对于一些严重且目前没有有效治疗手段的疾病,FDA将加速审批包括创新性药品和先进的再生医学疗法(regenerativemedicine advanced therapy ,RMAT )。

由于基因治疗产品所伴随而来的耐久性和脱靶等问题无法在临床试验阶段得到有效解决,FDA将采取一系列的上市后的follow-up跟进政策。这种“宽进严出”方式意味着FDA将以更宽松的上市前审查将此类急缺药品快速推向市场,同时在上市后给予更加严格的跟进审查防控此类药品的风险。

FDA也将加速审批遗传性血液病,如等基因治疗产品的临床申请。对于某些神经退行性疾病基因治疗产品的加速审批,FDA将根据是否为单基因疾病进行选择性审批。

2.小型研发机构联合申请药物许可证

FDA表示将推出一种联合小型研发公司和学术机构共同申请的新生物制剂许可证 Biologics License Application (BLA)的制度。

在这种制度下,各家小型研发机构可以按照共同的协议来集合临床数据,从而帮助那些自身没有足够能力开展大型临床试验的机构获得新生物制剂许可证。目前FDA正在与学术研究人员密切联系讨论此种方式的可行性,并在之后推出的指导性文件中对这种新方法做更详细的阐述。

此次FDA释放的细胞和基因治疗审批鼓励政策为相关新疗法新药的加速上市带来了利好,一方面通过小型机构联合开展临床试验降低了科研机构进行临床研究的难度,另一方面也对细胞和基因治疗上市后不可预见的问题提出了更加严格的跟进审查。这些信号意味着针对那些目前尚“无药可医”的严重疾病,FDA在一定程度上加速审批推进上市的同时,并在上市后采取持续密切监控以保证新疗法的规范及安全发展。

2018年,国家药品监督管理局同样在不断深化药品审评审批制度,比如出台罕见病目录,发布临床急需境外已上市新药名单,宣布优先审评常态化随到随审,施行临床试验默示许可等一系列政策……

过去的一年里,中国的新药研发、申请及相关支持政策不甘落后,中国在细胞和领域取得了不菲的成绩。

与此同时,中国也面临着上市后的安全问题以及小机构无法开展大型临床试验的问题,FDA新政策的出台,为我国解决这些问题同样带来了思路,未来,我国是否会效仿FDA的新政策规范行业健康发展,让我们拭目以待。

参考来源:

官网